Нов метод за генна терапия на увредени бъбречни клетки
Изследването, проведено от Университетското училище по медицина в Сейнт Луис, показва, при мишки, че генетичен материал може да бъде доставен до увредени бъбречни клетки. Това е ключова стъпка към разработване на генна терапия за лечение на хронична бъбречна болест.
В момента няма лечение за болестта в крайна фаза и единствените възможности се ограничават до диализа и бъбречна трансплантация. Въпреки това, учените заявиха, че генната терапия може да осигури начин, които да забави или обърне увреждането на клетките, което води до хронично бъбречно заболяване.
Резултатите са публикувани в списанието на Американското дружество по нефрология.
Бенджамин Д. Хъмфрис, д-р, директор на отдела по нефрология във Вашингтонския университет и неговият екип се фокусират върху това дали адено-асоциираният вирус (AAV), може да достави генетичен материал на целевите бъбречни клетки.
Учените изследват шест AAV вируса при мишки и в органоиди от човешки бъбречни органи, получени от стволови клетки. Един синтетичен вирус Anc80, създаден от един от учените, се оказал успешен при достигането на два вида клетки, които допринасят за хронично бъбречно заболяване; тези клетки отделят белтъчини, които подуват органа и причиняват необратими увреждания. Учените също така констатират, че генетичният материал, пренасян от Anc80, е пренесен успешно в целевите бъбречни клетки. Същият вирус е използван от тях за генна терапия за лечение на мишки.
Това беше щастлива изненада - казва Хъмфрис. - Не очаквахме това. Интересното за адено-асоциираните вируси е, че те продължават да съществуват в тялото в продължение на много месеци, като дават на терапевтичния ген възможност да вършат работата си. Хроничната бъбречна недостатъчност е бавно прогресиращо заболяване, така че това е предимство. След години може да си представим, че пациентите ще се нуждаят от процедури, може би два пъти в годината, за разлика например от всяка седмица, с диализа.
Изледванията обаче още са в начална фаза. В бъдещите изследвания учените ще срещнат няколко предизвикателства, като нуждата от идентифициране на ген, който да може да коригира в голяма степен увредените бъбречни клетки, обяснява Хъмфрис.